转自：贝壳财经
10月30日，光明乳业发布国内首款罕见病特殊医学用途氨基酸组件配方食品“光明爱普昔”，同步启动全生命周期精准营养战略。这一依托医产协同打通科研转化链路的创新成果，标志着国内罕见病特医营养领域迈出自主创新的关键一步。
光明食品集团党委书记、董事长、总裁徐子瑛在致辞中表示：“光明爱普昔的特医注册，实现了从‘0’到‘1’的国产化创新新突破。这既是我们落实‘健康上海’建设、服务患者家庭的具体行动，也是我们创新特医食品，助力提升社会健康福祉的责任担当。面向未来，光明食品集团将进一步深化与医疗科研机构的合作，让更多科技创新成果走出实验室、走向产业化。”
10月30日，光明乳业发布国内首款罕见病特殊医学用途氨基酸组件配方食品“光明爱普昔”。企业供图
填补国产PKU特医食品空白
对于普通人而言，一日三餐是生存的本能，但对于苯丙酮尿症（简称PKU）患儿来说，吃饭却是一场必须精确到0.1克、容不得丝毫差错的严苛计算。
据现场专家介绍，苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性氨基酸代谢病，发病率约1:11800，2018年被纳入国家第一批罕见病目录。患者因苯丙氨酸羟化酶基因缺陷，无法正常代谢食物中的苯丙氨酸，苯丙氨酸及其异常代谢产物在体内蓄积，其中以脑损伤最为严重——患儿出生3个月后即可出现智力发育落后、行为异常等症状。因此，他们自出生起就不能吃肉、蛋、奶甚至普通米面，须终身依赖剔除了苯丙氨酸的特殊医学用途配方食品维系生命。
新华医院儿内分泌遗传代谢科主任邱文娟进一步介绍，目前，我国新生儿筛查覆盖率已达98.9%，出生第三天采足跟血，苯丙氨酸浓度超过警戒值即启动特医食品治疗并须终身坚持，“新生儿每年延迟治疗四周，智商会下降4分”。一些患者在青春期中断治疗后会出现焦虑、抑郁、执行功能下降。
目前，全国苯丙酮尿症患者有十余万人，而长期以来，国内这类氨基酸组件产品一直处于空白状态，患者家庭只能依赖进口产品，这些产品不仅价格昂贵、货源慢而且获取渠道有限，一旦国际物流受阻，更面临“断供”危机。几年前，上海市儿科医学研究所所长蔡威遇到罕见病患者买不到特医食品的实际困难，随即找到光明食品集团，双方就此展开科研对接。
发布会上，蔡威从先天性代谢性罕见病的特点、病因、危害、干预指南展开分享，并呼吁让罕见病患者既“有病可医”，更“产品可得、保障可及”。从1986年成功研制出国内第一款PKU奶粉至今，上海市儿科医学研究所针对罕见病患儿的食品研究从未中断，积累了四十余年的临床队列与配方研发经验。但过往固体饮料类方案仅能应急，无法适配患儿长达一生的饮食干预需求。这也是他推动和光明乳业开展医研企协同攻关的初衷。
现场，临床医生、科研人员与光明乳业研发代表分别上台分享。企业供图
医研企联合攻克研发注册难关
从2024年正式启动研发，到2026年取得注册证书，光明爱普昔走过了近3年的医研企协同攻关，这也是光明乳业首次尝试特医产品领域的探索。产品从配方设计与工艺开发、原料选择与检测、工厂大试、注册材料撰写到最后产品的获批，每一个环节都是从零摸索。
据现场科研人员介绍，为实现苯丙氨酸彻底清“零”，科研团队对17种单体氨基酸展开精准重构，历经多轮配方和工艺调试，最终研发出这款不含苯丙氨酸、氨基酸谱按需定制、蛋白质等同物含量为95%的氨基酸组件产品。
上海市儿科医学研究所特医食品研究室主任钟建还原了设计起点。截至2024年12月，国内仅有3款PKU产品，蛋白含量从13.0%到39.1%；国外已上市的氨基酸组件产品，患者若每天每顿食用，月支出约7200元，“我们要及时开发质优价平的国产氨基酸组件配方食品。”团队以母乳氨基酸模式为基础、以国家法规标准为准绳完成设计，采用干法制备工艺，成本更低。
从实验室图纸到安全可口的特医食品还有“最后一公里”。对此，光明乳业依托行业唯一的乳业生物技术国家重点实验室，实施堪比制药标准的品控，攻克了原料精准溯源、设备零残留清洁、三批次商业化生产等全套技术瓶颈。
“氨基酸对于我们是全新的挑战，特医食品更是终身饮食治疗的一部分，必须做到万无一失。”光明乳业研究院乳品营养与健康研发中心总监苏米亚介绍，由于17种氨基酸来自不同发酵工艺，粒径、堆密度差异大，研发团队需要与供应商共同控制粒度，经四步精准混合，实现每一勺营养成分均匀分布。胱氨酸没有国标检测方法，光明乳业就自建标准。生产环节不得混入任何蛋白，工厂便拆解每台设备，建立专门的快速检验方法。
相比研发，更大的难点在实验室之外。特医食品的申报要求与此前婴配经验差异很大，没有现成经验可循。一款产品从配方设计到产品落地，需要儿研所专家、新华医院医生与光明乳业的研发、工厂、质量、生产等部门共同投入。最初团队对申报要求也不够清楚，是蔡威带着团队向国家市场监督管理总局、食品审评中心的专家反复请教，才一步步把路走通。而国家推出的罕见病类特医食品优先审评审批政策，也为这款产品的落地扫清了障碍。
启动全生命周期营养战略
相较于氨基酸代谢障碍配方食品，光明爱普昔最大的优势是搭配灵活。它适用于1岁以上患者，可仅通过这款特医食品补充蛋白质，其余营养由低蛋白膳食供给。与日常饮食和其他配方自由搭配，可以让患者享受普通食物的风味与口感。作为国产特医产品，它的优势在于供应链更短、响应速度更快，也更有条件实现高性价比。
据了解，PKU患者每天摄入的蛋白质中约85%须来自特医食品，天然蛋白只有约8克，即两个鸡蛋的量。而低蛋白配方靠加大冲调水量补蛋白，患者“每天很胀”，也不便携带。为了让更多患者用上中国人自己研发的好产品，并建立起“产品+伴随式服务”的闭环管理体系，发布会上，光明乳业向新华医院正式交付首批光明爱普昔产品。
光明爱普昔，国内首款专注苯丙酮尿症（简称PKU）的配方食品。企业供图
以国内首款获批的特殊医学用途氨基酸组件配方食品为起点，光明乳业宣布系统性搭建覆盖婴儿期、儿童期至成年期的全阶段营养接力体系，让PKU患者在成长的每个阶段都能做到“有章可循、有粮可依”。目前，光明乳业针对0至1岁婴儿、1至10岁儿童分别研发的爱婴昔和爱初昔两款特医配方食品，正在加快推进国家注册审评。
活动现场，光明乳业还发布了面向“十五五”的全生命周期精准营养战略，并表示，当下国民健康需求正从基础的“营养充足”向个性化的“营养适配”升级。未来，光明乳业将依托乳业生物技术国家重点实验室，推动临床医学与现代乳业深度融合，布局面向全人群、全生命周期的精准营养与银发经济新赛道。
文/郭铁
