Gain Therapeutics（纳斯达克代码：GANX）披露核心候选药物GT-02287用于帕金森病治疗的2期临床试验筹备正按计划推进，公司已提交FDA要求的IND补充临床前数据，预计未来数周收到FDA反馈，力争2026年第三季度启动该2期试验。
关键相关数据与进展：
- GT-02287为可口服、能穿透血脑屏障的小分子药物，作用靶点为帕金森病患者体内功能受损的溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase），1期试验已验证其安全性与耐受性，1b期研究已观测到中枢神经系统靶点结合、核心生物标志物水平稳定等初步临床获益迹象
- 本次计划开展的2期为安慰剂对照、剂量探索研究，核心目标是验证前期初步有效性结果；GT-02287相关中期生物标志物及临床终点数据已在2026年阿尔茨海默病/帕金森病国际会议（AD/PD 2026）公布，其1b期临床试验延展阶段预计2026年9月完成
- 该药物研发已获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、希尔弗斯坦GBA突变帕金森病研究基金会、Eurostars-2联合项目的资金支持，公司正同步探索其在其他神经退行性疾病及代谢类疾病领域的潜在应用。
