盖恩治疗公司（GANX）宣布，其核心候选药物GT-02287用于治疗帕金森病的2期临床试验获FDA批准正式启动，该获批基于公司2026年3月提交的补充临床前数据，符合此前公布的2026年第三季度启动试验的时间规划。
关键相关数据与信息：
- GT-02287为口服可穿透血脑屏障的小分子GCase变构调节剂，靶向帕金森病核心病理机制
- 2026年3月公布的1b期中期数据显示，该药物实现中枢神经系统靶点结合，降低脑脊液中葡萄糖鞘氨醇水平，安全性与耐受性良好，统一帕金森病评定量表评分150天内保持稳定
- 本次获批的2期试验为安慰剂对照、剂量范围探索研究
- 公司同步公布多款新型GCase调节剂临床前数据，其中GT-04686已完成前期准备，即将开展IND申报相关研究
- 相关研究获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会等机构资金支持，公司自研麦哲伦药物发现平台支撑多款神经退行性疾病候选药物研发
后续市场关注点为GT-02287 2期试验的方案设计、受试者入组进度及中期结果。
