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Cumberland Pharma 公布杜氏肌营养不良项目新安全有效性数据 推进相关研发进程

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坎伯兰制药(纳斯达克代码:CPIX)公布旗下药物依特班用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)心脏病的2期FIGHT DMD试验积极进展,带动周五股价走高。

核心试验及相关数据如下:

  • 2期试验显示患者左心室射血分数显著提升5.4%,心脏损伤标志物水平下降,有望填补DMD相关心肌病的未满足临床需求
  • 结合开放标签扩展研究数据,总计36个月治疗周期内,该药物无治疗相关严重不良事件,无新增安全风险
  • 血液生物标志物对比安慰剂组:MYL3水平下降30%、MYOD1水平下降50%,FGF16水平提升2.4倍、TSPAN7水平提升2.1倍,验证了其心脏保护作用机制
  • 截至周五发稿,CPIX股价上涨8.64%,报6.47美元
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