坎伯兰制药（纳斯达克股票代码：CPIX）在2026年6月26日举办的年度杜氏肌营养不良症家长项目（PPMD）大会上，公布其针对伊非曲班的2期FIGHT DMD试验最新结果，进一步证实该药物对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的心脏保护作用，相关展示幻灯片已上线公司官网。
- 此前12个月核心试验数据：高剂量伊非曲班组左心室射血分数较对照组显著提升5.4%，同时心肌损伤标志物N端前脑钠肽、心肌肌钙蛋白I水平同步降低，所有完成核心试验的受试者均进入开放标签扩展研究
- 本次新增验证数据：在累计36个月用药周期内，伊非曲班无治疗相关严重不良事件，安全性表现良好；与安慰剂组相比，伊非曲班组心肌与细胞损伤标志物MYL3水平下降30%、MYOD1水平下降50%，心脏保护及组织修复相关蛋白FGF16水平升高2.4倍、TSPAN7水平升高2.1倍
当前全球暂无专门靶向DMD心脏病的获批疗法，而心肌病是DMD患者的首要致死原因，该领域未满足医疗需求极为迫切。伊非曲班为每日一次口服药物，已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病资格与快速通道资格，坎伯兰制药已布局相关专利组合，后续将推进长期用药数据分析及配套支持性研究。
