坎伯兰制药在父母项目肌营养不良症年度会议上公布最新FIGHT DMD试验结果
美股AI助手
坎伯兰制药(纳斯达克代码:CPIX)于2026年6月26日在2026年肌营养不良患者家长项目(PPMD)年度大会上,公布其DMD心脏病治疗药物伊非曲班的2期FIGHT DMD试验更新结果,新增心脏生物标志物数据进一步印证该药物针对DMD患者的心脏保护作用。
- 核心试验数据:12个月2期试验显示高剂量伊非曲班组左心室射血分数较对照组显著提升5.4%,36个月累计治疗周期内无治疗相关严重不良事件;新增生物标志物数据显示,伊非曲班组心肌与细胞损伤标志物MYL3水平降30%、MYOD1水平降50%,心脏保护相关蛋白FGF16水平升2.4倍、TSPAN7水平升2.1倍。
- 当前进展:伊非曲班已获FDA针对DMD相关心肌病的孤儿药资格认定、罕见儿科疾病认定与快速通道资格认定,目前全球尚无专门针对DMD心脏病的获批治疗方案;后续将完成长期治疗数据分析并开展配套支持性研究,试验完整幻灯片及专属信息页面已公开。