Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的在研细胞疗法Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），将由FDA下属细胞、组织与基因疗法咨询委员会（CTGTAC）于2026年7月29日召开公开直播会议进行审评，该申请PDUFA目标审批日期为2026年8月22日。
该BLA基于2期HOPE-2试验、HOPE-2-OLE长期延展试验随访数据、3期HOPE-3试验结果，所有预设的主要终点、关键次要心脏终点及其余经一类错误控制的次要终点均达到统计学显著性。
- Deramiocel已获得FDA与EMA授予的DMD治疗孤儿药资格，以及FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格、罕见儿科疾病资格、欧盟先进疗法药物（ATMP）资格，获批后可申领FDA优先审评券
- 当前Deramiocel尚未在任何适应症中获批商业化使用，Capricor正全力配合FDA审评推进，筹备咨询委员会会议
- 后续投资者可关注7月29日FDA咨询委员会会议结果，以及该BLA后续审评进展，相关风险因素已披露于公司2025财年10-K年报及2026年一季度10-Q季报
