施维雅宣布，将于2026年6月28日至7月1日在澳大利亚悉尼举办的第22届国际儿童神经肿瘤研讨会（ISPNO 2026）上发布OJEMDA（托沃拉非尼）相关多项研究数据。此前施维雅已完成对Day One Biopharmaceuticals的收购，将该药物纳入胶质瘤治疗管线。
核心发布内容及数据：
- 7月1日口头公布FIREFLY-1研究三年随访生长恢复更新数据：多数接受OJEMDA治疗期间生长速率放缓的BRAF突变型儿童低级别胶质瘤患儿，停药后出现生长恢复
- 同期口头公布FIREFLY-1研究另一项三年随访分析结果：OJEMDA在各线治疗中均展现临床获益，未接受过MAPK抑制剂治疗的患者存在应答持久性改善趋势
- 公布美国pLGG患儿照护者医患沟通线上问卷调研结果，明确该疾病诊断及早期治疗决策阶段医患沟通的有效环节与待优化方向
关键背景数据：
- OJEMDA为II型RAF激酶抑制剂，通过FDA加速审批路径获批用于6月龄及以上携带BRAF融合/重排或BRAF V600突变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤患者
- 美国每年约1100名、欧洲每年约700名pLGG患儿符合一线全身治疗条件，全球超50%的pLGG病例携带BRAF突变
- 施维雅2024/25财年营收69亿欧元，每年投入近20%原研药销售收入用于研发
