生物科技公司Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）公布DMD候选细胞疗法Deramiocel的HOPE-2开放标签延伸研究五年积极数据，该数据将与此前已披露的HOPE-3 III期临床研究结果同步在2026年PPMD年度会议上发布，目前Deramiocel的生物制品许可申请处于FDA审评阶段，PDUFA指定目标日期为2026年8月22日。
核心研究关键数据：
- HOPE-2研究9名入组受试者经Deramiocel治疗后，五年PUL 2.0总分平均降幅不足5分，年降幅收窄至约1分，而匹配的标准治疗外部对照人群PUL 2.0年降幅约2.4%，5年累计降幅约12分；非行走期DMD患者自然史对应3年PUL 2.0累计降幅约8.1分
- 以LVEF为指标的受试者心脏功能五年观察期内保持稳定，匹配的外部心脏对照人群LVEF年降幅约3.2%
- HOPE-3研究为106人样本量的多中心随机双盲安慰剂对照试验，已统计学显著达成主要终点PUL 2.0（p=0.03）及关键次要心脏终点LVEF（p=0.04），所有控制一类错误的其余次要终点全部达标
- 两项研究均显示Deramiocel安全性良好，无新增安全信号，其临床开发项目累计已完成超800次静脉输注，超250名受试者接受给药
产品资质方面，Deramiocel已获FDA及EMA授予的DMD适应症孤儿药资格，同时获美国再生医学先进疗法（RMAT）认定、罕见儿科疾病认定，欧洲先进治疗药物（ATMP）认定，获批后企业可获得一张优先审评券。目前该产品尚未在全球任何地区获批商业化使用。
