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盐野义将与ALS/MND自然史联盟合作 收集肌萎缩侧索硬化症真实世界数据 加码肌萎缩侧索硬化症研究投入

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核心事件:盐野义宣布延续与肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病自然病史联盟的合作,开展ALS领域的真实世界数据收集工作,合作依托麻省总医院支持的NeuroBANK®平台推进,目标为获取含已获批ALS治疗药物RADICAVA ORS®(依达拉奉)相关的真实世界数据,深化ALS领域科学认知,完善公众对现有获批治疗药物疗效的理解。

关键相关数据:

  • NeuroBANK®平台已覆盖美国、欧洲、以色列18家多学科诊疗中心,累计纳入4500余名ALS患者
  • RADICAVA ORS®于2022年5月12日获FDA批准用于治疗ALS,2024年获FDA孤儿药资格认定
  • 依达拉奉最早于2015年在日本、韩国获批,后续已在全球超10个国家及地区上市
  • 美国境内已有超22800名ALS患者使用过RADICAVA ORS及其静脉剂型,累计给药时长超300万日,开具处方的执业医师超2850名
  • ALS全球年发病率约为每10万人口1至2例,属无根治手段的罕见病
  • 该药物常见不良反应中,发生率≥10%且高于安慰剂组的为挫伤15%(安慰剂组9%)、步态障碍13%(安慰剂组9%)、头痛10%(安慰剂组6%)

市场相关背景:盐野义已完成RADICAVA全部剂型全球权益的收购,目前其美国罕见病管线除ALS产品外,还布局了脆性X综合征、乔丹综合征、庞贝病相关在研项目。

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