核心事件：阿卡迪亚制药（纳斯达克代码：ACAD）的雷特综合征治疗药物DAYBU（曲非奈肽）获欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）正面审评推荐意见，为该药物在欧盟地区获批扫清关键前置障碍，该正面意见为重新审评程序后作出，虽观测到的疗效效应量较小，但其临床价值得到认可，最终上市许可决定将由欧盟委员会作出。
关键数据：该股对应消息披露后盘前交易上涨13%；该药物疗效经3期临床试验LAVENDER验证，在雷特综合征行为问卷（RSBQ）与临床总体印象改善量表（CGI-I）的评估中均取得具有统计学意义的显著改善。
市场与产品相关要点：
- 雷特综合征是由MECP2基因突变引发的罕见复杂神经发育障碍，主要累及女性，典型表现为运动与沟通能力丧失，伴随重复性手部动作及步态异常
- DAYBU是胰岛素样生长因子1（IGF-1）N端三肽的合成类似物，完整作用机制尚未阐明，常见不良反应包括腹泻、呕吐及体重减轻
- 该药物此前已在美国与加拿大获批用于雷特综合征适应症，若此次欧盟获批，将成为全球首款针对雷特综合征的治疗药物，获批后适用范围覆盖全部27个欧盟成员国，以及冰岛、列支敦士登与挪威
后续关注点：欧盟委员会对该药物的最终上市许可审批结果，以及欧洲药品管理局同步开展的该药物孤儿药资格认定保留审核结果。
