Ionis授予Recordati用于亚历山大病的zilganersen相关权益

Ionis Pharmaceuticals签署许可协议，授予Recordati在除美国以外的国家独家开发和商业化亚历山大病（AxD）治疗药物齐尔加森（zilganersen）的权益。Ionis保留该药物在美国的商业化权责，同时主导全球开发活动。

关键交易及药物相关数据：

• Ionis将获得3000万美元首付款，后续可收取最高年净销售额20%区间的分层特许权使用费及其他里程碑款项
• 齐尔加森目前处于FDA审评阶段，PDUFA规定的审批结果公布日期为9月22日
• 其关键临床试验已针对5岁及以上患者达成主要终点，整体耐受性良好，多数不良事件为轻中度，活性治疗组治疗相关严重不良事件数量低于合并对照组
• 该药物已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、罕见儿科疾病认定，同时拿到欧洲药品管理局的孤儿药资格认定

Recordati将负责美国境外的齐尔加森监管申报，统筹当地商业化运营，推进对应区域的早期可及性项目。