Ionis制药（纳斯达克代码：IONS）与锐谛（Recordati）签订许可协议，锐谛获得在除美国外所有国家开发及商业化在研RNA靶向药物齐尔甘森（zilganersen）的独家权利，该药物针对亚历山大病（AxD）。Ionis保留美国区域全部商业运营责任，牵头全球开发工作，锐谛负责美国境外的监管申报、商业化及本土可及路径适配。
关键数据：
- 协议相关：Ionis可获得3000万美元首付款，达成对应里程碑后可获取额外款项，还能基于年度净销售额收取最高为25%区间中段的分级特许权使用费
- 药物临床数据：5岁及以上受试者的关键性研究中，50毫克剂量齐尔甘森在第61周10米步行试验中达到主要终点，对步行速度的稳定作用具备统计学与临床价值，相关次要、探索性终点结果均对齐尔甘森有利；25毫克、50毫克剂量组重度治疗相关紧急不良事件占比为37.5%，低于合并对照组的47.1%
- 亚历山大病相关：属于罕见进行性致命神经疾病，全球发病率约一百万至三百万分之一，目前无获批的疾病修饰治疗药物，患者通常在症状出现后14至25年内死亡
- 其他授权资质：齐尔甘森已获FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格认定、罕见儿科疾病认定，同时获欧洲药品管理局授予的孤儿药资格认定
市场相关背景：若齐尔甘森获FDA批准，将成为潜在首款且唯一针对亚历山大病的疾病修饰疗法，也是Ionis在神经疾病领域首款自主商业化上市的产品。当前该药物处于FDA审评阶段，对应的《处方药使用者付费法案》审批截止日期为9月22日。
