临床阶段生物制药企业Vascarta宣布，其外用姜黄凝胶制剂VAS-101治疗镰状细胞病的I期临床试验舌下给药组研究已完成，相关成果已于《镰状细胞病杂志》发表。
本次研究共纳入5名镰状细胞病患者，采用0.1毫升极低剂量VAS-101舌下给药，每周2次，共完成8次29天的治疗，核心结果如下：
- 所有受试者均展现良好安全性与耐受性，多项患者报告指标正向改善：平均疼痛评分从基线7.0降至第15天的6.6，精力耗竭评分从3.6降至第22天的2.2，疲劳耐受阈值评分从2.8提升至2.0。
- 红细胞镰变动力学相关指标改善：曲线下面积（AUC10）从419±140 %*分钟降至394±118 %*分钟，50%镰变形态点指标从4.9±1.0分钟延长至5.5±1.2分钟，镰变速率从47±23 %/分钟降至38±17 %/分钟。
VAS-101为采用专利经皮给药技术的姜黄制剂，现有数据已验证其在低剂量下的正向作用，后续将推进剂量优化研究，Vascarta计划2026年晚些时候向FDA提交研究性新药申请。目前该产品已通过持503A资质药房，为持有美国执业医师处方的患者提供。
当前美国镰状细胞病患者超16.5万，欧盟达4.5万，美国患者预期寿命较普通人群平均缩短20年以上，现有获批疗法无法直接缓解疼痛，临床对低副作用的新型镇痛疗法需求迫切。
