瓦斯卡塔公司宣布，其用于镰状细胞病治疗的VAS-101（商品名Vasceptor，姜黄外用凝胶）I期临床试验已顺利完成舌下给药组研究，相关成果已发表于牛津学术旗下《镰状细胞病期刊》。
关键试验数据如下：
- 该队列共纳入5名镰状细胞病患者，采用0.1毫升最低剂量舌下给药，每周2次共8次，治疗周期29天，所有受试者均表现出良好的安全性与耐受性
- 临床结局指标变化：平均疼痛评分从基线7.0分降至第15天的6.6分；精力耗竭评分从基线3.6分降至第22天的2.2分，疲劳耐受阈值从2.8分提升至2.0分
- 红细胞功能生物标志物改善：曲线下面积AUC10从419±140 %*min降至394±118 %*min；50%形态镰变点时间从4.9±1.0分钟延长至5.5±1.2分钟；镰变速率从47±23 %/min降至38±17 %/min
本次低剂量队列研究证实VAS-101兼具安全性与耐受性，观测到的生物标志物改善结果支撑后续剂量优化工作，后续更高给药剂量、更高频率的试验或可获得更显著的症状改善效果。
后续研发进展方面，瓦斯卡塔计划于2026年晚些时候向美国食品药品监督管理局提交VAS-101针对镰状细胞病的研究性新药申请，目前已通过符合503A条款的定制药房，为持有美国持牌医师处方的符合条件患者提供VAS-101用药。
