临床阶段生物技术公司AL-S Pharma AG正式公布核心管线AP-101用于ALS治疗的全球二期临床试验AP-101-02数据，该结果于2026年欧洲治愈ALS联盟（ENCALS）大会的壁报展示环节发布。AP-101是一款靶向错误折叠毒性SOD1的潜在全球首创在研全人源抗体，目前已完成临床3期筹备，此前已获得美国FDA、欧洲EMA与瑞士Swissmedic授予的孤儿药资格认定。
核心临床关键数据如下：
- 二期试验共纳入73名受试者，按2:1分层随机分配，已达到安全性与耐受性相关主要终点，试验组不良事件发生率与安慰剂组相近，未观测到AP-101诱导产生的抗药抗体应答
- 6个月给药后，受试者体内关键神经轴突损伤生物标志物血清神经丝轻链（NfL）与脑脊液磷酸化神经丝重链（pNfH）水平下降，证实该疗法具备临床意义的疾病修饰作用
- 探索性复合终点分析显示，早期启用AP-101治疗可延长ALS患者生存期、推迟通气支持启用时间，该获益在散发性ALS队列（p值为0.013）与SOD1突变携带者队列（p值为0.036）中均得到验证，基线错误折叠SOD1水平升高受试者与SOD1突变携带者的功能衰退进程有所减缓
该数据进一步佐证错误折叠SOD1作为ALS治疗靶点的核心价值，为AP-101后续开发提供有力依据。
AL-S Pharma计划于2027年第一季度启动AP-101的ALS适应症确证性三期临床试验。公司同期在ENCALS大会举办专题研讨会，由国际ALS研究领军人物共同探讨ALS疾病生物学前沿进展，重塑临床研究与疗法开发路径。
