uniQure N.V.（纳斯达克代码：QURE）公布其在研基因疗法AMT-260针对难治性内侧颞叶癫痫的1/2a期临床试验首个低剂量队列6个月随访初始数据。
关键数据如下：
- 6名接受低剂量AMT-260治疗的患者中，3人在随访第4至6个月致残性癫痫发作较基线减少79%至100%；剩余3人同期发作变化幅度为较基线降低33%至升高36%
- 截至数据公布日，未收到与AMT-260或给药手术相关的严重不良事件报告，所有不良事件均为轻中度，仅2名患者出现头痛，所有受试者无需接受免疫抑制治疗
- 截至本周一新闻发稿时，uniQure股价上涨0.04%，报46.31美元
后续研发安排：高剂量（3×10¹² gc/mL）队列计划纳入6名受试者，招募预计2026年年中完成，1/2a期研究更新数据预计2027年上半年公布。该公司提示本次结果基于小规模患者群体，仍需更长时间随访验证。
同行相关动态：2026年3月奥维德治疗公司（纳斯达克代码：OVID）公布其在研耐药性癫痫药物OV329 7毫克剂量队列的积极顶线安全性与耐受性数据。
