uniQure（股票代码QURE）公布试验性基因疗法AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫的I/IIa期临床试验首个低剂量队列6名患者6个月初步随访结果：3名患者第4至6个月致残性癫痫发作较基线降幅达79%至100%，其余3名患者同期发作频率较基线波动区间为降33%至升36%；无治疗或操作相关严重不良事件，所有不良事件均为轻度至中度，无患者需接受免疫抑制治疗。目前第二更高剂量队列入组推进中，预计2026年年中完成入组，2027年上半年公布研究更新数据。
该公司核心管线AMT-130（治疗亨廷顿病）获FDA明确其I/II期研究三年数据可作为BLA加速申请核心依据，预计2026年第三季度提交BLA。截至目前QURE年初至今股价累计上涨93.4%，同期行业整体跌幅1.8%。
- 同板块高评级标的：Liquidia（LQDA，扎克斯1级强力买入）年初至今股价累涨106.1%，2026年EPS预期从1.50美元上调至2.97美元，过去四个季度盈利平均超预期54.40%。
- Immunocore（IMCR，扎克斯2级买入）过去四个季度盈利平均超预期46.66%，近30日盈利预期无变动。
