锐健生物科技（纳斯达克代码：RGNX）宣布与FDA就旗下拟用于治疗超罕见神经退行性疾病黏多糖贮积症Ⅱ型（亨特综合征）的单次给药基因疗法Navsunli的潜在加速获批后续步骤达成共识。此前2月FDA曾否决该疗法，本次FDA认可现有研究数据符合加速审批评估要求，企业无需额外招募患者或开展补充研究，无需设置此前要求的未治疗对照组。
关键进度与数据：锐健生物科技预计7月召开A型会议，2026年第三季度重新提交生物制品许可申请（BLA）；周一盘前交易时段，RGNX股价上涨13.33%，报8.84美元。
该事件是FDA重新审视前疫苗与生物制品药物部门主管维奈·普拉萨德任内决议的最新案例，调整方向聚焦罕见病疗法的临床试验要求，呼应行业此前提出的超罕见病患群体规模极小、设置安慰剂对照组不具备可行性、会大幅拉长研发周期的诉求。
近期多家生物科技企业也公布了与FDA相关的BLA进展：Replimune（纳斯达克代码：REPL）5月宣布与FDA就RP1联合纳武利尤单抗用于晚期黑色素瘤的BLA重新提交及复审路径达成共识，将很快重提申请；uniQure（纳斯达克代码：QURE）上周公布了亨廷顿病基因疗法AMT-130的BLA提交计划。
