锐正基因（RGNX）宣布已与美国食品药品监督管理局达成共识，明确其基因疗法NAVSUNLI（用于治疗黏多糖贮积症II型/亨特综合征）重新提交生物制品许可申请的后续流程。
关键信息如下：
- 在针对2026年2月收到的完全回应函的申诉程序中，FDA确认现有临床数据符合加速批准路径的审评要求，无需新增患者或开展额外研究，此前要求增设的未接受治疗对照组也予以免除
- FDA要求锐正基因重新提交申请前先召开A型会议审核现有长期生物标志物及临床数据，将对重新提交的申请开启加急审评，提交后即刻启动药品标签磋商
- 锐正基因预计2026年7月召开该A型会议，计划2026年第三季度重新提交生物制品许可申请
- 黏多糖贮积症II型为罕见X连锁隐性遗传病，全球现有约2000名患者，年新增确诊出生病例超500例，多数为重症亚型
- NAVSUNLI为单次给药基因疗法，作用为将艾杜糖-2-硫酸酯酶基因递送至中枢神经系统，此前已获FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格、再生医学先进疗法资格
- 依据2025年1月合作协议，NAVSUNLI获FDA批准后由日本新药株式会社子公司NS Pharma Inc.负责美国境内商业化推广，锐正基因保留对应优先审评券的全部处置收益权益
