瑞健生物（REGENXBIO Inc.，纳斯达克代码：RGNX）宣布已与FDA就罕见病基因疗法NAVSUNLI的加速批准后续流程达成共识，该产品是目前唯一针对超罕见神经退行性疾病黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的潜在一次性治愈性基因疗法。
核心相关进展与数据：
- FDA确认无需瑞健生物额外招募患者或开展新研究，将通过加速批准通道加急审评该疗法已有的长期临床数据
- 瑞健生物预计2026年7月与FDA召开A型会议，2026年第三季度内重新提交生物制品许可申请（BLA）
- 当前全球已确诊MPS II患者约2000名，每年新增患儿超500名
- NAVSUNLI已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲药品管理局的先进治疗药物（ATMP）分类认定
- 若NAVSUNLI顺利获批，瑞健生物将获得一张优先审评券（PRV），保留该券全部权益及潜在出售的100%收益
此前2025年1月瑞健生物与日本新药株式会社的子公司NS Pharma达成合作，NAVSUNLI获批后将由NS Pharma负责美国市场的商业化推广。
