美国FDA代理局长凯尔·迪亚曼塔斯本周与罕见病治疗倡导团体举行闭门圆桌会议，新闻稿称是“修复关系”，业内认为是“危机公关”。关系紧张源于领导层空缺，使罕见病行业20年来最重要的监管改革危在旦夕。
迪亚曼塔斯38岁，2025年2月加入FDA，曾为雅培实验室辩护，5月12日成为代理局长，无药品监管经验。
前任局长马卡里任职13个月，推动FDA自《孤儿药法案》以来最具创新性的罕见病议程，包括“合理机制”框架、有条件批准途径、默认单试验。2025年，一半新药批准获孤儿药指定，预计2032年孤儿药市场规模超4000亿美元。
5月12日，马卡里因与白宫在调味电子烟限制及与HHS领导层审批态度冲突而辞职。
早在4月，84%生物技术投资者因监管不确定性减少、暂停或退出对罕见病投资。SPDR标准普尔生物技术ETF（XBI）面临压力，6月初技术指标转负。
罕见病行业经济模式简单，公司生存依赖FDA批准。迪亚曼塔斯无药物监管经验，其闭门会议或为公关行为。
当前情况呈现三种趋势：监管改革存续可能放缓、削弱或搁置；投资回撤可能加速；迪亚曼塔斯动机不明。
消除不确定性需迪亚曼塔斯公开声明确认或修改马卡里框架，任命有药品监管经验的常任局长，目前投资者应观望。
罕见病股票交易受研发管线科学性和监管审批路径影响，路径变化但控制人无构建经验，迪亚曼塔斯圆桌会议未带来积极影响，投资者可自行判断是买入或持币观望。
