礼来公司将向Ascidian公司的RNA外显子编辑平台投入高达19亿美元，提前尝试搭建新的基因药物轨道。今年该公司在交易上投入约210亿美元，包括以11.3亿美元收购Verve Therapeutics公司等。
礼来获得该平台使用权，此平台可从mRNA分子中去除突变外显子，避免产生致病蛋白，且不改变患者DNA，具有可扩展性，还能使用其他递送方式进入组织。
礼来选择肾脏作为验证平台的起点，超过60种遗传疾病影响肾脏，为其提供广泛目标范围，且该平台在递送方面有优势。
投资者审视礼来核心业务是否能支持新基因药物业务拓展。第一季度礼来营收198亿美元，同比增长56%，销量增长65%，实际净价格下降13%。看多者认为这是战略扩张；看空者觉得是昂贵的早期选择权。
- 战略转变取决于靶点选择和早期机制数据、递送方式灵活性、礼来为业务拓展提供资金能力。
- 这是早期选择权，若能转化为临床里程碑更具可信度；若持续投入且投资者关注定价压力，交易则更多停留在概念层面。
