临床阶段生物技术公司CorrectSequence Therapeutics宣布，中国首位接受其碱基编辑疗法CS - 206治疗的镰状细胞病（SCD）患者，移植后15个多月未出现血管闭塞性危象（VOCs），自最后一次红细胞输血60天后起，13个月内未出现VOCs和贫血，达到主要疗效终点。
患者为21岁尼日利亚女性，治疗前反复出现严重VOCs，2025年2月接受治疗后迅速有效实现造血重建，治疗后13天中性粒细胞植入，21天血小板计数超50 × 10⁹/L，一个月内胎儿血红蛋白（HbF）水平显著持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著持续下降，3个月后HbF与HbS比例稳定在约6:4，未观察到相关不良事件。
CS - 206利用高精度Transformer碱基编辑器，可精确编辑患者自体造血干细胞中HBG1/2启动子区域，重新激活γ - 珠蛋白表达，提高HbF水平，抑制红细胞镰变，减少VOCs和溶血，相比基于CRISPR的疗法更安全有效。
SCD是遗传性血红蛋白疾病，全球约3.5%人口携带镰状细胞突变基因，每年约30万婴儿患病。基于相同技术平台的CS - 101已治愈多名β - 地中海贫血患者，截至2026年5月底，接受治疗患者15个多月无需输血，最长超30个月。
目前CS - 206治疗SCD研究正全球招募患者，Correctseq正加速CS - 101和CS - 206临床开发和商业化进程。
