临床阶段生物技术公司CorrectSequence Therapeutics宣布，中国首位接受其高精度碱基编辑疗法CS - 206治疗的镰状细胞病患者，移植后15个多月未出现血管阻塞危象，自最后一次输注红细胞60天后连续13个月未出现血管阻塞危象和贫血，达到主要疗效标准。
该患者为21岁尼日利亚女性，治疗前多次出现严重血管阻塞危象，治疗后实现快速造血重建，胎儿血红蛋白水平显著上升，镰状血红蛋白水平大幅下降，HbF/HbS比值稳定在约6:4，未观察到相关不良事件。
CS - 206是自主研发的镰状细胞病碱基编辑疗法，利用tBE技术精确编辑自体造血干细胞，模拟有益自然突变，重新激活γ - 珠蛋白表达，提高胎儿血红蛋白水平，具有单碱基精确校正、避免DNA双链断裂风险等优势。
镰状细胞病是遗传性血红蛋白疾病，全球约3.5%人口携带相关基因，每年约30万婴儿患病。基于tBE技术的CS - 101已治愈十多名β - 地中海贫血患者，患者均摆脱输血依赖超15个月。
CS - 206研究者发起的试验正在全球招募患者，Correctseq正加速CS - 101和CS - 206临床开发和商业化进程。
