Ascidian与礼来达成全球研究合作,共同开发针对严重肾病的RNA外显子编辑器
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2026年6月3日,Ascidian Therapeutics宣布与礼来公司达成全球研究合作与许可协议,共同发现和开发针对未公开的单基因肾脏疾病的疗法,礼来有权将合作扩展至其他靶点。
Ascidian的RNA外显子编辑器可在千碱基规模上编辑多个完整外显子,以修复致病遗传指令,解决大基因或高突变差异基因问题。
根据协议,礼来获Ascidian的RNA外显子编辑技术针对未公开肾脏疾病靶点的独家、特定靶点权利。Ascidian主导发现和部分临床前活动,礼来负责额外临床前工作、临床开发、制造和商业化。Ascidian有资格获高达19亿美元款项,包括预付款、开发和商业里程碑付款及全球商业销售的分级特许权使用费,且保留独立或与其他伙伴探索肾脏领域其他靶点的权利。
已知超60种遗传疾病影响肾脏,超350万美国人患严重遗传性肾脏疾病,Ascidian的RNA外显子编辑器利用细胞天然RNA剪接机制重写RNA,兼具基因疗法持久性,降低DNA编辑和基因替代风险。