2026年6月2日，天鹰治疗公司公布SKY - 0515治疗亨廷顿病1/2期临床试验12个月初步结果。
结果显示，cUHDRS得分较基线提高+0.38分，而症状性患者倾向评分加权自然史分析中预期下降0.92分；9毫克剂量可使突变型亨廷顿蛋白（mHTT）减少69%，PMS1信使核糖核酸（mRNA）最多减少26%。SKY - 0515在中枢神经系统暴露良好，各剂量水平总体安全且耐受性良好。
该公司2/3期关键研究FALCON - HD的澳大利亚和新西兰部分提前6个月完成招募，共144名患者；全球部分已扩展至8个国家。SKY - 0515的1/2期关键研究和FALCON - HD研究已招募超175名患者。
亨廷顿病是罕见遗传性神经退行性疾病，美国超4万症状性患者，全球数十万人受影响，暂无获批疗法可延缓或阻止进展。SKY - 0515是口服小分子RNA剪接调节剂，通过专利平台SKYSTAR开发，旨在降低mHTT和PMS1蛋白水平。
天鹰公司计划在2027年底前推动更多针对罕见神经系统疾病新型疗法的临床开发。
