科济序列生物宣布，中国接受其高精度碱基编辑疗法CS - 206治疗的首例镰状细胞病（SCD）患者，造血干细胞植入后15个多月未再出现血管阻塞性危象（VOC），自最后一次红细胞输血60天后起，连续13个月未出现VOC和贫血，达到主要疗效终点，随访数据显示该疗法安全性和有效性良好。
该患者为21岁尼日利亚女性，治疗前反复出现严重VOC，治疗后实现快速有效的造血重建，治疗后第13天中性粒细胞植入，第21天血小板计数超50×10^9/L。治疗后一个月内，胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续升高，镰状血红蛋白（HbS）水平大幅且持续下降，第3个月起，HbF与HbS比例稳定在约6:4。截至目前，未观察到与产品相关的不良事件。
CS - 206利用高度精确的Transformer碱基编辑器（tBE）对患者自体造血干细胞中HBG1/2启动子区域精确编辑，模拟有益突变，重新激活γ - 珠蛋白表达，提高胎儿血红蛋白水平，抑制红细胞镰变，减少血管阻塞性危象和溶血。与基于CRISPR的SCD基因编辑疗法相比，CS - 206具有精确单碱基校正的技术优势，避免了相关风险。
SCD是遗传性血红蛋白疾病，全球约3.5%的人口携带镰状细胞突变基因，每年约30万婴儿出生时患病。基于相同tBE技术平台的CS - 101，已成功治愈十多名β - 地中海贫血患者，截至2026年5月底，接受治疗患者均超15个月无需输血，最长超30个月。
目前，CS - 206治疗SCD的研究者发起的试验（IIT）正在全球招募患者，科济序列正加速CS - 101和CS - 206的临床开发和商业化进程。
