2026年5月29日至6月2日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将在美国芝加哥隆重举行。复星医药多项在研创新药管线研究成果入选2026 ASCO。其中，复星医药自主研发的MEK 1/2抑制剂创新药芦沃美替尼片（中国境内商品名：复迈宁®）治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤I型（NF1）成人患者的Ⅲ期研究数据成功入选2026 ASCO快速口头报告，研究成果将于会议期间首次公布。
*本材料为专业医学资料，仅供医疗卫生专业人士参考，具体诊疗信息请遵医嘱。
神经纤维瘤病属于罕见病, 已收录在国家卫生健康委员会等部门2023年9月联合发布的第二批罕见病目录。其中最常见的为Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1），全球发病率为1/2500-1/3000，20％-50％的NF1患者表现为丛状神经纤维瘤（PN）。NF1相关丛状神经纤维瘤并发症严重，包括疼痛、毁容、功能障碍等，致残、致畸率高。尽管为良性肿瘤，但NF1患者较正常人群更易并发多种良、恶性肿瘤。手术是NF1相关PN的主要治疗手段，但由于病灶常毗邻重要脏器及神经根，且呈浸润性生长，瘤体富含血管网，手术治疗受限。对于无法手术治疗的患者，临床亟需药物控制或缩小NF1相关的PN病灶，改善并控制临床并发症。目前有效治疗药物有限，存在高度未满足的临床需求。
复迈宁®是国内首个且目前唯一同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物。目前，复迈宁®已在国内获批用于治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见肿瘤治疗领域的空白。2025年10月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，国家药监局药品审评中心（CDE）将芦沃美替尼片纳入“星光计划”，适应症为朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。此外，该药品用于儿童LCH及成人NF1的上市申请已获国家药监局受理并被纳入优先审评程序，其用于治疗儿童低级别脑胶质瘤于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段、用于治疗颅外动静脉畸形于中国境内处于Ⅱ期临床试验阶段，各项临床进展也在有序推进中。
2025年8月，芦沃美替尼片获沙特食品药品监督管理局（SFDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤。这一进展既体现了该药在罕见病治疗领域的临床价值，也标志着其在国际化布局中取得重要突破，为后续全球范围内的临床应用与患者获益奠定基础。
在学术成果转化方面，芦沃美替尼已累计发表超20项学术全文及国际大会摘要，相关研究数据获得国内外学术界的广泛认可。本次芦沃美替尼用于治疗NF1成人的Ⅲ期临床研究数据的公布，将进一步验证其临床价值，为后续适应症拓展与患者获益提供坚实证据支持，未来有望惠及更多NF1成人患者。
