（来源：动脉新医药）
2026年2月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，北京天广实生物技术股份有限公司研制的奥妥珠单抗β注射液（以下简称“奥妥珠单抗β”）正式获批上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。
01.
中国NMOSD患者面临的持续痛点：高复发、高致残、低可及
NMOSD是一种以急性视神经炎和脊髓炎为主要临床表现的中枢神经系统自身免疫性疾病，具有高复发性和高致残性的特点1。临床上，NMOSD的治疗常选用传统免疫抑制剂，但治疗后25%-60%的患者仍出现复发，且随着治疗时间的延长复发风险逐渐增高2,3。随着新型进口生物制剂陆续在中国获批，NMOSD复发治疗困境不断取得突破。《2025年中国视神经脊髓炎谱系疾病患者疾病负担调研白皮书》和《2019中国视神经脊髓炎谱系疾病患者综合社会调查》显示，国内现有生物制剂年治疗费用约16-32万元，94.4%的患者认为难以负担药物的高昂治疗费用，可及性较低4,5。因此，中国患者迫切需要疗效、安全性、可及性俱佳的创新治疗方案，以改善患者整体生活质量。
02.
中国方案，国际并跑
在此背景下，奥妥珠单抗β应运而生，为中国NMOSD患者带来全新的治疗选择，也为NMOSD药物研发提供新的思路和方向，在临床疗效、安全耐受性等方面均表现亮眼。
■ 显著延长首次复发时间，实现更少复发
奥妥珠单抗β III期临床试验验证了其治疗AQP4-IgG阳性NMOSD患者的疗效和安全性。研究结果显示*：
1）奥妥珠单抗β组较安慰剂组显著延长首次临床复发时间（TFR）：在随机对照阶段（RCP）及开放标签阶段（OLP）研究期间，奥妥珠单抗β组均尚未达到中位TFR，而安慰剂组为21周（图1）。
2）RCP+OLP研究期间，奥妥珠单抗β合并组总复发率仅2.2%，疾病复发风险进一步显著降低至97.5%，年化复发率（ARR）为0.028，显著优于安慰剂组的1.024（P<0.0001）（图2）。
3）末次访视时，奥妥珠单抗β组扩展残疾状态量表（EDSS）评分较基线的变化均值显著优于安慰剂组，差异均值为-0.72分，明显改善残疾状态（图3）。
■ 安全性良好，未明显增加安全性事件和感染风险
III期临床试验还显示了奥妥珠单抗β的安全性结果，奥妥珠单抗β组较安慰剂组未明显增加安全性事件和感染风险（图4）*：
1）奥妥珠单抗β组治疗相关不良事件（TRAE）主要为1-2级，≥3级TRAE发生率（6.7% vs 6.5%）及治疗相关严重不良事件（TRSAE）发生率（4.4% vs 2.2%）与安慰剂组相似，奥妥珠单抗β组未发生导致永久停止用药的治疗期间不良事件（TEAE）/TRAE。
2）相较安慰剂组，奥妥珠单抗β组未增加感染风险。
03.
技术创新，迭代增强
■ 技术创新引领CD20单抗迭代，增强ADCC和DCD
奥妥珠单抗β是经过糖基化改造的II型人源化抗CD20单抗，采用基因编辑技术定点敲除关键蛋白，实现完全敲除岩藻糖，增强了抗体与NK细胞上的FcγRIIIa的结合，进而增强抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和直接细胞死亡作用（DCD）（图5）。
03.
总结
奥妥珠单抗β在中国的获批上市显示出国家对罕见病人群的关注，也体现中国制药企业的社会担当。相信该药物的获批会为NMOSD患者提供更少复发、更“佳”安全、便捷可及的新选择，让更多中国NMOSD患者告别“两高一低”困境，回归正常生活。
* 参考文献：
1.中华医学会神经病学分会神经免疫学组,等. 中华神经科杂志. 2025, 58(07): 687-703.
2.Yin HX, et al. Ann Neurol. 2023 Jun;93(6):1069-1081.
3.Zhou J, et al. Front Neurol. 2025 Apr 28;16:1559118.
4.2025年中国视神经脊髓炎谱系疾病患者疾病负担调研白皮书.
5.2019中国视神经脊髓炎谱系疾病患者综合社会调查.
*封面来源：神笔PRO
