药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，达尔文起点（湖北）生物制药有限责任公司的注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照的Ⅰ期临床试验已启动。临床试验登记号为CTR20254999，首次公示信息日期为2025年12月19日。
该药物剂型为粉针剂，规格为130μg/瓶，用法用量为按体重计算药量，将其用100ml生理盐水注射液溶解，每日一次静脉滴注，用药时程包括单次给药以及多次给药（连续给药14天为一个周期，共给药一个周期）。本次试验主要目的是观察单次和连续给予不同剂量ALT001对肌萎缩侧索硬化症患者的安全性，探索最大耐受剂量和后续研究推荐剂量；次要目的是探索与药物疗效相关的生物标志物，初步观察ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效。
注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物为生物制品，适应症为肌萎缩侧索硬化症。这是一种运动神经元病，主要表现为肌无力、肌萎缩、延髓麻痹等症状，病情呈进行性发展。诊断主要依靠临床表现、神经电生理检查等。
本次试验主要终点指标包括整个试验期间不良事件和严重不良事件的发生情况（如发生次数、类型等）、因药物毒性停药的受试者比例；剂量递增观察期内各剂量组的显著不耐受事件发生率、探索最大耐受剂量、评估后续研究推荐剂量。次要终点指标包括血浆中NfL；ALSFRS - R、ALSAQ - 40等疗效终点；FVC、肌力/肌电图等疗效终点；疾病恶化事件与生存期等。
目前，该实验状态为进行中（尚未招募）。
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