最近，美国伊利诺伊大学芝加哥分校药学院的兼职教授Sarfaraz K. Niazi，获得了美国FDA有史以来首次豁免单克隆抗体生物仿制药的临床有效性研究（clinical efficacy studies，CES）。
根据报道，Sarfaraz K. Niazi的Stelara生物仿制药申请将成为第一个无需任何临床测试即可向FDA提交的申请。
这是全球医疗保健和制药创新领域的一项开创性里程碑事件，该开创性决定将重新定义未来生物药的研发、审批。
取消CES的好处
在过去几十年中，CES一直是生物仿制药批准的核心组成部分，但其结果通常没有为生物相似性研究增加额外信息，也未证明过有意义的失败结果。
在向FDA提交的多份公民请愿书和数十篇同行评审出版物中，Sarfaraz K. Niazi教授一直坚持认为临床试验数据并未为生物类似药的评估增添任何科学价值，因为分析相似性和免疫原性研究已经足以确认生物类似性。
此外，生物仿制药进行CES，不仅需要花费高昂的资金成本，还有较长的时间成本，进一步提升生物仿制药的成本，使其难以更好地惠及患者。
取消CES对于生物仿制药来说是一个利好消息。
根据报道，CES的取消能够将生物仿制药的开发成本降低90%以上，同时缩短70%以上的审批时间；帮助中小型企业快速进入生物仿制药市场；促进生物仿制药更有竞争力的定价，为患者提供更广泛的负担能力。
小结
实际上，早去2023年，FDA就已经召开研讨会以探讨CES的必要性。而欧洲药品管理局（EMA）也在2025年4月发布草案指出，对于能够被充分表征并在分析和体外药理学水平上显示出高度相似性的生物类似药，无需CES即可获批。
如今，随着FDA率先豁免CES，EMA和英国MHRA也保持一致，同样根据Sarfaraz K. Niazi教授的建议采取了措施；随着时间的推移，未来全球监管机构可能将会考虑这一措施，以促进生物仿制药更好的惠及患者。
参考资料：
1.https://www.prnewswire.com/news-releases/professor-sarfaraz-k-niazi-secures-first-ever-fda-acceptance-to-waive-clinical-efficacy-studies-for-monoclonal-antibody-biosimilars-302542781.html
