（转自：荣昌生物）
7月5日，由北京整合医学学会主办的“无限肌愈·2025神经免疫前沿创新学术年会”在上海盛大召开。会议汇聚200多位神经免疫领域的顶尖专家学者，共同探讨重症肌无力等疾病治疗的前沿进展。会上，全球首个获批治疗重症肌无力的Blys/APRIL双靶点生物制剂引发广泛讨论，成为全场焦点。
在大会执行主席、复旦大学附属华山医院赵重波教授的主持下，会议隆重开幕。大会名誉主席中山大学附属第三医院胡学强教授、复旦大学附属华山医院卢家红教授、中山大学附属第一医院刘卫彬教授、空军军医大学唐都医院李柱一教授先后发表了精彩致辞。
胡学强教授回顾了荣昌生物多年来取得的累累硕果，指出Blys/APRIL双靶点生物制剂重症肌无力适应症的上市，为国内患者带来了福音，并为该疾病的治疗带来了全新面貌。卢家红教授指出，重症肌无力作为罕见病中的常见病，其治疗一直充满挑战，近年来靶向治疗药物不断涌现，其中Blys/APRIL双靶点生物制剂的上市，颠覆了治疗格局。刘卫彬教授分享了其35年研究生涯中对重症肌无力治疗的深入探索，并表达了Blys/APRIL双靶点生物制剂成功上市对临床实践的积极影响，认为该药物为医生提供了新的武器，为患者带来了生的希望。李柱一教授肯定了Blys/APRIL双靶点生物制剂作为中国自主研发的药物所取得的显著疗效，并表达了对荣昌生物未来取得更大成就的期望，以期惠及更广泛的患者群体。
▲常婷教授主持专家寄语环节
致辞环节结束后，空军军医大学唐都医院常婷教授主持了专家寄语环节，与会专家围绕BLyS/APRIL双靶点生物制剂在MG治疗领域的真实世界应用前景达成重要共识。
▲赵重波教授作学术分享
在学术环节中，赵重波教授率先发表了题为《重症肌无力的治疗，我们身在何处》的专题报告，由首都医科大学宣武医院神经内科笪宇威教授主持。赵重波教授指出，过去20年，中国在重症肌无力研究领域取得了显著的成就。据2024年数据显示，中国学者发表的论文占全球总数的23.1%，在注册研究方面位居世界前列，这充分体现了中国在该研究领域的全球影响力正逐步提升。尽管激素疗法、免疫抑制剂治疗以及胸腺手术等治疗手段的普及使得重症肌无力患者的死亡率显著下降，然而长期缓解率的提升并未取得重大突破，且副作用和复发问题仍然存在。现代医学的发展推动了重症疾病治疗向精准化和个体化方向迈进，补体C5抑制剂、FcRn拮抗剂以及B细胞耗竭剂等治疗手段显著改善了临床治疗结果，多款新药已在国内获批上市或正在申报过程中，此外CAR-T疗法也展现了其潜在的治疗效果。值得注意的是，由于重症肌无力的疾病异质性较强，目前仍存在许多未解之谜和挑战。“路虽远，行则将至”，相信随着研究的不断深入以及学术界同仁的共同努力，必将开辟出一条新的路径。
▲乞国艳教授主持
▲卜碧涛教授作学术分享
在石家庄市人民医院乞国艳教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授分享了《免疫双擎直击源头——解码Blys/APRIL，发掘MG干预新策略》主题报告。BLys/APRIL作为TNF超家族关键成员，通过结合BCMA、TACI及BAFF-R受体，调控B细胞发育、分化和抗体分泌，研究证实该通路异常激活是重症肌无力等神经免疫疾病的核心机制。卜碧涛教授指出，全球首个获批重症肌无力的BLys/APRIL双靶点抑制剂可有效干预疾病源头。机制上，该全人源TACI-Fc融合蛋白通过中和BLys/APRIL，减少异常B细胞和浆细胞活化及抗体分泌，其Ⅲ期临床研究数据亮眼。我国一项真实世界研究同样验证了其临床价值，接受BLys/APRIL双靶点生物制剂治疗3个月后，75%的患者临床症状得到改善；治疗6个月时，90%的患者症状持续显著缓解，且泼尼松日均剂量显著降低，定量重症肌无力评分（QMG）及MG-ADL 评分均获统计学意义上的显著改善。此外，Blys/APRIL双靶点生物制剂在特发性炎性肌病探索性研究中也实现100%疾病活动度改善率，展现跨神经免疫疾病的治疗潜力。
▲张旭教授主持讨论环节：巅峰对话
▲讨论环节：巅峰对话从左至右依次为：郭守刚教授、马明明教授、王满侠教授、薛群教授、杨春生教授、邓晖教授、张旭教授
欧洲神经病学学会（EAN）2024年指南已将靶向B细胞治疗纳入新发重症肌无力一线免疫治疗方案，这一突破性治疗理念背后反映了治疗理念从“下游补救”向“源头阻击”的根本转变。从作用机制角度，作用于“上游源头”的治疗药物有何优势？围绕这个问题，山东省立医院郭守刚教授、河南省人民医院马明明教授、兰州大学第二医院王满侠教授、苏州大学附属第一医院薛群教授、天津医科大学总医院杨春生教授、吉林大学白求恩第一医院邓晖教授，在温州医科大学附属第一医院张旭教授的主持下进行了深入讨论。专家们一致认为，Blys/APRIL双靶点生物制剂“双靶融合，直击源头”的机制实现了更精准、个体化的治疗，不仅提高了治疗效果与风险比值，还更贴近免疫调节与重建平衡的理念，这标志着重症肌无力治疗进入新时代。作为“源头阻击”的药物，Blys/APRIL双靶点生物制剂未来有望通过联合疗法替代激素治疗，从而实现更有效持久的治疗目标。
▲殷剑教授作学术演讲
北京医院殷剑教授在会上解读了Blys/APRIL双靶点生物制剂治疗全身型重症肌无力的Ⅲ期研究数据，武汉大学人民医院卢祖能教授主持这一环节。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究（N=114），主要终点为24周MG-ADL评分变化。结果显示，24周时，Blys/APRIL双靶点生物制剂组MG-ADL评分较基线下降6.4分（安慰剂组仅1.6分），98.1%患者改善≥3分；QMG评分下降7.8分，87%患者改善≥5分。48周时，MG-ADL持续下降7.5分（降幅73%），QMG改善≥5分比例升至94.2%，激素用量降低约30%。安全性方面，总体不良事件（AE）与安慰剂组相当，严重AE（SAE）发生率更低。对比其他生物制剂，Blys/APRIL双靶点生物制剂能够更有效改善MG-ADL和QMG，且兼具炎症控制与免疫重塑作用，为gMG治疗提供了更优选择。殷剑教授在总结中指出，Blys/APRIL双靶点生物制剂在治疗gMG的Ⅲ期研究中表现出显著疗效，能够快速改善患者的临床症状且疗效持续，降低激素用量，并且整体安全耐受。该药物的获批为重症肌无力患者带来了新的治疗选择，有望进一步改善患者的生活质量。
▲金春林教授主持
▲朱大伟副研究员作学术演讲
在上海市卫生和健康发展研究中心金春林教授的主持下，北京大学医药管理国际研究中心朱大伟副研究员带来了《Blys/APRIL双靶点生物制剂用于中国全身型重症肌无力患者的药物经济学研究》专题报告，该研究旨在评估Blys/APRIL双靶点生物制剂治疗全身型重症肌无力的经济性。Blys/APRIL双靶点生物制剂区别于其他获批生物制剂，是唯一作用于重症肌无力致病通路上游的双靶点生物制剂。作为我国自主研发的创新药物，目前国内尚无针对Blys/APRIL双靶点生物制剂治疗重症肌无力的药物经济学研究。朱大伟副研究员从中国医疗卫生体系角度出发，评估了Blys/APRIL双靶点生物制剂在我国MG治疗中的药物经济学价值。
▲段瑞生教授主持讨论环节：临江论道
▲讨论环节：临江论道从左至右依次为：杜芳教授、王玉忠教授、邹漳钰教授、王勤周教授、朱瑞霞教授、段瑞生教授
随后的讨论环节，在山东第一医科大学第一附属医院段瑞生教授的主持下，空军军医大学附属西京医院杜芳教授、山东大学齐鲁医院王勤周教授、济宁医学院附属医院王玉忠教授、中国医科大学附属第一医院朱瑞霞教授、福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授等专家结合自身临床经验，就Blys/APRIL双靶点生物制剂的临床价值分享了各自的真知灼见。专家们表示，Blys/APRIL双靶点生物制剂治疗重症肌无力的Ⅲ期临床研究数据惊艳，而且真实世界研究显示，无论是轻度全身型重症肌无力还是难治性病例，Blys/APRIL双靶点生物制剂都展现出非常好的疗效，能显著提升患者生活质量，期待Blys/APRIL双靶点生物制剂重症肌无力适应症能够早日进入医保，并且进行更广泛深入的研究，以深化对该药物的理解，开拓更多神经免疫领域的适应症，造福更多患者。
殷剑教授作大会总结，他表示，“行胜于言”，只有持续努力，才能在学术的道路上走得更远；只有拥有足够的实力，才能在全球顶尖学术舞台绽放光彩。希望在众多专家学者的共同努力下，充分发挥医药全产业链的协同作用，整合科研力量，攻克重大疾病难题，取得更多研究成果，助患者迎来新的春天。
文 | 危颖
