（转自：博济医药）
近日，欧洲药品管理局（EMA）发布《2024年度报告》，全面披露其在药品监管领域的突破性进展。报告以 "新药审批、真实世界证据（RWE）应用、人工智能（AI）赋能" 为三大核心板块，不仅展现了 EMA 在创新药审评中的高效成果，更揭示了监管科学向数据驱动、技术融合方向的战略转型。
新药审批：数量与突破性疗法双突破
2024年，EMA 推荐114款药品获批上市，较2023年增长48%，其中46款含全新活性物质（同比增长18%）。报告特别点名11款在罕见病及重大疾病领域实现 "从0到1" 突破的创新药：（部分药物信息经编者简要补充）
● 基因治疗与罕见病领域
Beqvez 作为血友病 B 基因治疗药物，通过修复缺陷基因实现根本性治疗；
Emcitate（替拉曲可）填补周围性甲状腺毒症治疗空白，针对 MCT8基因突变引发的罕见病 Allan-Herndon-Dudley 综合征；
Fabhalta 与 Voydeya 双药联合，为阵发性夜间血红蛋白尿症提供从基础治疗到残余溶血管理的全周期方案。
● 抗感染与公共卫生领域
Emblaveo（氨曲南阿维巴坦）作为新型抗生素，直击多重耐药革兰氏阴性菌感染，应对全球抗生素耐药危机；
Ixchiq 作为首个成人基孔肯雅热疫苗，通过 EMA"开放倡议"（OPEN initiative）整合国际科研资源，响应气候变化下传染病传播范围扩张的挑战。
● 神经与心血管疾病领域
Leqembi（仑卡奈单抗）获批用于早期阿尔茨海默病，限定 ApoE4基因低风险人群，成为该领域十年内重要突破；
Winrevair（Sotatercept）为成人肺动脉高压提供新疗法，改善这类罕见致命性疾病的长期预后。
此外，EMA在2024年还批准90项适应症扩展，其中40项针对儿童用药，如Ofev首次获批用于儿童进展性纤维化性间质性肺病。值得注意的是，EMA对5款药品（Cinainu、Kizfizo、Masitinib AB Science、Nezglyal和Syfovre）作出拒批决定，核心原因是 "获益风险比不达标"，凸显其严谨的监管标准。
在审评效率优化上，EMA通过"Clock-stop"标准模板延长企业回复时限、更新审评报告模板，并为79%的新活性物质药物提供早期科学指导，从源头提升申报数据质量。
真实世界证据：构建监管决策新范式
随着欧盟《临床试验法规》于2025年1月全面生效，2024年成为 EMA 推动 RWE 与传统临床试验融合的关键年。EMA 通过多举措将医疗数据转化为决策依据：
● 数据基建升级
推出 “数据源目录”与 “研究目录” 两大平台，规范真实世界数据（RWD）获取渠道，提升研究透明度。同时开发 RWD 指导文件，联合国际力量制定指南，并借助 “大数据通讯” 共享动态。
● 研究成果显著
EMA发布第二份RWD研究报告，总结2023-2024年40项研究。其中13项评估疫苗安全性，2项预警抗生素短缺，如GLP-1受体激动剂与自杀风险研究，证实两者无因果关系，为监管提供科学依据。
● 合作网络拓展
DARWIN EU网络2024年全面运营，新增10个合作伙伴，覆盖16国1.6亿患者数据。全年完成或推进47项研究，自成立以来累计开展58项，涉及罕见病流行率分析等领域，助力药品全周期监管。
人工智能：从战略规划到落地应用
为把握AI机遇并管理风险，EMA 在2024年正式启动首个 AI 工作计划（2024-2028），以 "伦理优先、患者中心" 为原则，将AI深度融入药品监管全流程，规划了三大核心应用场景：个人生产力提升、流程自动化改造，以及数据洞察与决策支持，同时推动多方利益相关者协同合作。
● 法规框架对接
积极响应 2024 年 8 月生效的《欧盟 AI 法案》，EMA 发布《药品全生命周期 AI 应用反思文件》。这份文件在公开咨询期间收获超 1300 条利益相关者意见，进一步夯实内容。针对快速发展的大语言模型（LLMs），EMA 制定专门指导原则，规范其在文档分析、咨询回复等监管工作中的使用，保障 AI 工具应用的安全性与合规性，巩固欧洲在安全 AI 监管领域的全球领先地位。
● 工具开发与流程优化
2024年3月，EMA推出AI工具“Scientific Explorer”。面对数千项科学建议程序构成的海量信息，该工具能快速精准提取关键内容，极大简化监管人员日常工作，为科学决策提供有力支持，显著提升工作效率
● 患者数据创新应用
EMA 与欧洲罕见病组织（EURORDIS）联合试点 “CollaboRARE” 项目。通过 AI 技术捕获罕见病患者体验数据（PED），并由患者组织进行验证，将患者真实需求与视角深度融入药品研发和评估流程。以往，罕见病患者的个性化需求常难以在药品开发中得到充分体现，而该项目通过 AI 实现患者声音的有效传递，推动研发出更贴合患者实际需求的创新疗法 。
结语
EMA 2024年报揭示了一个鲜明趋势：监管机构正从"审批者"向"创新赋能者"转型。通过RWE与AI技术的深度融合，EMA不仅加速了突破性疗法的可及性，更构建了 "数据 - 监管 - 创新" 的正向循环。这些实践对全球医药监管具有重要参考价值 —— 在保障安全有效的前提下，如何通过科技手段缩短创新周期，让更多患者尽早获益于医学进步。
