（转自：商图药讯）
近日，专注于细胞与外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（以下简称“Capricor”）宣布，用于生产基于细胞外泌体的Deramiocel（CAP-1002）产品工厂的许可前检查（Pre-License Inspection, PLI）已由美国食品药品监督管理局（FDA）完成。此次检查结果是该产品在监管审批道路上的一个里程碑，为后续获批上市奠定了坚实基础。
CAP-1002是Capricor公司的核心产品之一，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的生物制品许可申请（BLA）已于今年获FDA受理，且被授予优先审评资格。根据审评流程，FDA将于2025年8月作出最终审批决定。若获批，Deramiocel将成为全球首款上市的DMD心肌病治疗药物。
CAP-1002是一款基于同种异体细胞外泌体的创新药物，通过由心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用，因这些外泌体含有非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，研究表明CAP-1002还具有免疫调节等特性。
不久前，Capricor公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗，尤其是那些已经失去行走能力的患者。试验结果显示，在测试上肢功能的PUL 1.2指标上，接受CAP-1002治疗的患者与安慰剂组相比，显示出显著改善。在结束初始的HOPE-2试验后，患者经历了大约392天的停药期，然后符合条件并且希望继续治疗的患者进入了开放标签扩展（OLE）阶段。三年的数据分析表明，CAP-1002治疗的患者心脏功能有改善迹象，特别是在那些基线时射血分数高于45%的患者中，疗效更为显著。这些发现强调了早期和持续治疗的重要性。此外，与历史数据集中的DMD患者相比，接受CAP-1002治疗的患者在PUL v2.0总分上表现出了统计学意义和临床相关的改善。
另外，据此前报道，Capricor已与Nippon Shinyaku公司签署了多项协议，以推进CAP-1002在日本和欧洲的商业化和分销，这不仅为Capricor公司注入了急需的资金，更通过全球化分工和技术协同，为其核心产品CAP-1002的上市和商业化成功提供了关键支撑。
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