转自：中国科技网
科技日报记者 王延斌
2.04亿元人民币！这是7月5日，在山东第一医科大学（山东省医学科学院）（以下简称“山一大”）科技创新与成果转化动员会上，该校解维林教授团队创造的新成果转让合同额新纪录。上述成果的签约受让方深圳华信柏年股权投资基金管理有限公司（以下简称“华信柏年基金”）董事长耿丛向记者表示：“2.04亿元转化额，我觉得这项成果物超所值。”
解维林教授团队此次转化的成果名为“治疗非酒精性脂肪性肝炎新药”项目。据了解，非酒精性脂肪性肝炎是一种严重威胁生命的疾病，该疾病的进展会导致肝脏瘢痕、肝硬化、肝衰竭甚至肝癌，但在全球范围内，临床上目前还没有有效的治疗药物。
原创药物的“靶点选择”决定成败
“从0到1”的原创新药研发基本都是从靶点选择开始的。
在解维林看来，药物与机体生物大分子的结合部位即药物靶点。药物靶点涉及受体、酶、离子通道、转运体、免疫系统、基因等。不过，科学家们研发原创新药可以与靶点发生作用，从而改变靶点的功能，达到治病目的。然而目前还存在很多药物无法干预的靶点。这也意味着在众多靶点中，如果科研者选择了“不可成药”的靶点，后续所有的投入，乃至Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究都变得毫无意义，因为结论只有一个——“此路不通”。
一般而言，成功鉴定一种新药物的靶点需要详细进行分子靶点的评价，包括根据疾病假说和分子成药的理论评价进行药效学性质的实验研究，以及对潜在靶点相关的生物标志物的初始想法等。
“幸运的是，我们选择了一个好的靶点，这是成功的关键。”解维林说。“THRβ激动剂”，这一靶点被临床验证为可成药的靶点。记者了解到，选择这个靶点不容易。早在2020年，解维林教授团队开始介入这一领域时，他们面临着73个靶点的选择，而且很多靶点“非常诱人”，“但对靶点的选择，需要‘火眼金睛’鉴别，要知道，一旦选择了错误的靶点，沿着这个靶点走下去，所有的投入，所有的人力，数十年时间可能只会换来‘一场空’的结局。”解维林提到了经验，即用专业和经验识别靶点。
而经验，对解维林来说，这是他的强项。
据了解，解维林教授是世界上最早发现新的Cylooxygenase-2 （即环氧合酶-2）的科学家之一，是辉瑞公司已上市新药“塞来昔布”的重要贡献者之一，美国新基公司已上市抗肿瘤药物来那度胺和泊马度胺抗癌机制研究的主要主持人，其主持的多项创新药物从基础研究到临床试验系统的研发工作，并成功实现了产业化。
三大因素打动了投资者
“接触了三四个月后，我们决定马上签约‘拿下’这个项目，因为好项目不等人。”对“治疗非酒精性脂肪性肝炎新药”非常看重的华信柏年基金董事长耿丛向记者讲述了三个理由：
新项目属于生物医药赛道，这符合他们的战略方向；解维林教授团队在国际一流药企有研发、产业化的成功经验，值得信任；该项目的研发路径、靶点非常准确，这增加了成功率。
从靶点选择到临床试验，一款原创新药研发一般要经过“候选药物研发→临床前研究→临床试验（Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期）→新药申请、批准上市和上市后监测（Ⅳ期临床试验）”四大阶段才能完成。
在候选药物研发阶段，除了确定靶点，还要找到对该靶点有作用的先导化合物；再对先导化合物进行结构优化，得到的最优化合物就是“候选药物”。该阶段是新药研发的重中之重。
值得注意的是，“治疗非酒精性脂肪性肝炎新药”项目尚处于候选药物研发阶段，可谓万里长征迈出了“重要而坚实的一步”。按照解维林教授的谨慎估算，“大约六年便可以得到一个确切的结果。我们对成功充满期待。”
耿丛告诉记者，2.04亿元资金只是初步投入，后续，该基金会根据项目的研发、推广情况，进一步跟进、赋能。
“我们建立了新的工作机制，在各学院和附属机构设立专职管理岗位或部门，以统筹各环节和资源配置，提高成果转化管理效率；同时印发了《促进科技成果转化实施管理办法》等文件，为成果转化提供制度保障。”山一大党委书记刘思金说，该校努力打通“科学研究、技术开发、推广应用、产业化”等全链条科技创新体系，期待着更多科技成果从书架走向货架，以及更多类似成果的出现。
