本报讯（记者 郜阳）记者今天从华东师范大学获悉，该校与复旦大学科研团队共同研发的抗肿瘤恶病质与增肌领域的临床前小分子原创新药，近期与国际生物制药公司达成了总额为1亿美元的全球权益合作。
肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解导致体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭导致死亡。“50%—80%的恶性肿瘤患者晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。美国食品药品监督管理局（FDA）至今尚未批准过特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。”华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心章雄文教授介绍。
肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，抑制蛋白质合成。团队研发出的新型口服小分子药物是一种ActRIIB抑制剂，能阻断该通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物。
相比传统大分子抗体药物生产成本高、运输与储存条件严苛的情况，小分子抑制剂更适合口服，具有运输与储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于今后肿瘤恶病质的临床治疗，且预计市场价格仅是传统大分子抗体药物的三分之一，普通患者也能负担得起。
小分子ActRIIB抑制剂还能成为肥胖症药物GLP-1（胰高血糖素样肽-1）的“黄金搭档”，实现“增肌去脂”。
来华东师大工作前，章雄文在药企长期从事肿瘤靶向药物开发，但他发现肿瘤靶向药物一般只针对单一的某种肿瘤的治疗，且靶向药物使用到一定阶段很快会产生耐药性，需要不断迭代。他意识到，肿瘤并发症的治疗及肿瘤患者生活质量的改善，才是能够造福广大肿瘤患者的研究方向。
十年前，章雄文离开靶向药研发领域，来到高校开始药理学研究，开启抗肿瘤恶病质的药理研究新方向。十年来，他率领课题组对肿瘤恶病质的发病机制、新靶点探索与药物治疗展开长期探索，先后筛选评价了多种小分子化合物、中成药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制研究。
“成果转化能力和科研、教学能力同样重要，既不能只注重发论文，忽略产业应用，也不能忽视基础研究的重要性。”章雄文说，要继续发挥好药理学在基础研究和产业应用之间的桥梁作用。记者获悉，章雄文带领的科研团队目前还在积极推进治疗肿瘤恶病质的临床前新药研发项目。
