中证智能财讯 舒泰神（300204）6月28日晚间公告，近日，公司产品 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病 A 和血友病 B，前者表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品，公司分别于2023年11月和12月取得“关于伴抑制物的血友病 A 或 B患者出血按需治疗”和“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”的临床总结报告。
公告称，本次注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得孤儿药资格认定后，有助于加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权。
公司同时提示，本次获得孤儿药资格认定后，公司仍需就 STSP-0601 项目用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症的后续临床试验、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商，能否通过 FDA 的最终批准、获批上市及上市时间具有不确定性。
