转自：中国科技网
科技日报记者 李禾
近日，《自然-通讯》刊发了四川大学华西药学院孙逊教授等团队关于湿性老年性黄斑变性（nAMD）基因治疗药物的临床前研究数据。研究显示，在人视网膜色素上皮细胞19（ARPE19）上，应用弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128，相比于AAV8，在细胞结合方面提高了30.8倍，在细胞摄取方面提高了24.7倍。
老年性黄斑变性，又称为年龄相关性黄斑变性（简称AMD），是世界三大常见的致盲因素之一。AMD可分为干性AMD和湿性AMD，其中湿性AMD又称新生血管性AMD，即nAMD。nAMD发病迅速，短期内可造成严重的不可逆性视力下降，甚至失明。nAMD的成因主要是视网膜色素上皮层下面产生异常的脉络膜新生血管，作为不成熟的毛细血管，它们像“活火山”一样，可导致黄斑区出现渗漏、出血、水肿、色素上皮脱离等情况。
研究团队分别在小鼠、新西兰兔、非人灵长类（NHP）等多个种属上进行了对比试验，AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率，显示了AAVv128的跨种属高转导效率。
据悉，在临床前研究的基础上，国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品已完成国内、美国Ⅰ期临床试验首例给药。临床试验结果显示，该项目可显著降低患者抗VEGF药物的注射频次，未出现药物相关的不良反应。
据悉，目前，抗VEGF药物玻璃体腔注射是治疗nAMD的首选方法，但长期频繁接受抗VEGF药物玻璃体腔注射，大大增加了患者的生理、心理和经济负担。研究人员表示，通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法——基因治疗，有望实现“一次注射、长期获益”。
