来源：环球网
百时美施贵宝今日宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（通用名：玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。心脏性猝死（SCD）的发生率虽然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。
肥厚型心肌病往往需要通过心脏超声检查予以确诊，由于HCM的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低，甚至部分患者首发即猝死。随着病情的进展和恶化，晚期患者会合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病，为患者及其家庭带来了沉重的生理与心理负担，同时也显著增加了医疗体系的负担。
此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究。EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授指出：“与非梗阻性HCM患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受，目前在临床上并未得到广泛应用，亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。”
据悉，2022年，迈凡妥®获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予“突破性治疗药物”资格认证并于次年将其纳入了优先审评。目前，迈凡妥®已被纳入《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》 以及《中国肥厚型心肌病指南2022》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。
