中国食品药品网讯（记者闫若瑜） 3月15日，组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057获得美国食品药品管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于血友病A的治疗。获得FDA授予的孤儿药资格认定后，该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权，同时还将享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等政策支持。
KN057注射液是苏州康宁杰瑞生物科技有限公司（以下简称苏州康宁杰瑞）自主研发、具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。
血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。所有血友病患者中，血友病A占比为80％-85％。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。今年1月，苏州康宁杰瑞申办的KN057两项预防治疗血友病Ⅲ期临床研究也正式启动。
相较于因子替代疗法，KN057具有半衰期长、可皮下注射等特点，有利于提高血友病患者长期预防治疗的依从性和有效性。此外，KN057对于伴或者不伴抑制物的A型与B型血友病患者都适用，将为产生抑制物的血友病患者提供了更多的治疗选择。
据悉，2023年9月，远大生命科学集团有限公司全资子公司四川远大蜀阳药业有限公司与苏州康宁杰瑞就KN057达成合作，将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售。
有数据显示，目前我国血友病患者达14万人，由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵，我国血友病患者多为按需治疗，接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2%-3%。随着预防性治疗在中国的进一步推广，血友病药物市场规模将进一步扩大。弗若斯特沙利文公司研究预测，到2030年我国血友病用药市场预计达141亿元。
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(责任编辑：张可欣)
