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从白血病患者到无癌生存,“CAR-T代言人”Emily又迎新身份

市场资讯 2023.11.03 19:22

转自:医学界

最早接受CAR-T细胞治疗的每一位患者都是勇敢的开拓者

整理|糖糖

近日,18岁的Emily成为了宾夕法尼亚大学的一名新生,开启了她全新的旅程。

作为世界上第一个接受CAR-T治疗的儿童白血病患者,她曾牵动着无数人的心,也为无数医生、患者带来鼓舞。她的故事曾相继出现在《纽约时报》、《福布斯》等报刊、杂志及电视节目上,受到广泛关注。美国前总统奥巴马、国际巨星Lady Gaga都曾与她有过互动。但从“在死亡边缘徘徊的女孩”,到“迎接全新生活的大学生”,这条充满荆棘的路她走的并不容易。

接受CAR-T治疗,是放手一搏,

也是最后一丝生的可能

2010年,癌症恶魔把恶爪伸向了这个正处于懵懂无邪时期的女孩。身上无故出现淤青、牙龈轻碰就流血,一切不寻常的症状,似乎都在预示着什么。Emily的父母赶忙带她前往医院就诊,她被确诊了急性淋巴细胞白血病(ALL)。

ALL是最常见的儿童白血病,随着化疗方案的改良优化,B-ALL患者的5年总生存率已达90%以上。但当时的Emily似乎总是与幸运之神擦肩而过。

最初Emily接受了常规的化疗,治疗好转,遗憾的是,两年内复发了两次,身体每况愈下。当地医生已经束手无策,只能让她的父母带她回家。但Emily的父母不愿放弃,来到了当时治疗儿童肿瘤最好医院之一的费城儿童医院。从此,Emily开启了传奇之旅。

当时,宾西达尼亚大学Carl H.June教授(CAR-T细胞疗法创始人之一)团队正在复发/难治性儿童ALL中开展CAR-T试验。这个全新疗法,在儿童白血病领域处于完全空白。但面对最后一线生机,Emily父母决定放手一搏。

2012年3月1日,生命垂危的Emily接受了CAR-T治疗,成为了全球第一个接受试验性“CAR-T”治疗的儿童患者。CAR-T治疗过程并非一帆风顺,严重的细胞因子释放综合征险些使她丧命。但这个顽强的女孩凭借自己强烈的求生欲望从死神手中挣脱,23天后体内癌症完全消失,奇迹出现!

Emily的成功被誉为癌症治疗史上的重大突破,她的事迹也为死亡边缘徘徊的癌症患者带来了新希望“Emily的成功治愈开启了CAR-T细胞治疗领域的新时代”,世界著名癌症免疫治疗专家、先驱者Stephen Grupp医生说道。

过去11年里,每年的5月10日,她都会在社交平台发布了自己无癌生存的照片,借此来鼓舞更多的患者。她曾表示“医学名人并不是自己想要成为的角色,但她喜欢为癌症儿童发声,并向全世界展现癌症后的生活。”

以全新身份回归,享受“正常”大学生活

Emily父亲曾说过“自从接受CAR-T治疗后,我便一直梦想着能看到Emily过上正常的青少年生活”。

就诊11年后,Emily以全新的身份——宾夕法尼亚大学学生身份,出现在世人眼中。第一次离开家,来到全新的环境,面对未知却充满新鲜的事物,以及青春与热血的同伴,一切都值得期待。

对于Emily来说,这一切都只是一个开始。

成为大学生的第一年,Emily第一次意识到,“癌症”没有定义人们对她的看法,她正在逐渐享受“正常”的生活。她表示“有机会离开医院,过上正常的生活,考取驾照或上大学,对于那些不得不接受癌症治疗的家庭而言非常重要”。目前她并未选择专业,而是在逐步探索自己感兴趣的方向,如英语、环境、摄影等。作为一个获得“重生”的人,她喜欢欣赏身边的一切美好事物,她也希望自己的艺术作品能鼓励到别人。

近年来,CAR-T的进展也让医生和患者看到了更多希望。从CAR-T靶点类型的创新(CD19、CD22、BCMA等)、到应用方式的创新(单靶、双靶、序贯),CAR-T似乎展现了无限可能。目前至少有2万人接受了CAR-T治疗,其中多个孩子生存时间超过5年。

Emily表示症幸存者拥有的不仅仅是他们的故事”。她希望能够帮助癌症患者,找到治愈的方法,而不是讲述自己的故事。期待未来能够开发出更多新型靶点、优化新型CAR-T技术,提升CAR-T产品的可及性,让更多的“Emily”重获新生。

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