本报讯（记者赵语涵）渐冻症，因知名物理学家霍金、“战役先锋”原武汉金银潭医院院长张定宇、原京东副总裁蔡磊等知名人士患病而被大众知晓。目前，这一疾病尚无有效治疗手段，何时能够攻克这一疑难绝症成为关注焦点。记者获悉，近期，中关村生命科学园区内创新药企——神济昌华完成了国内首例肌萎缩侧索硬化症（又名“渐冻症”）的腺病毒载体基因治疗临床给药尝试，向攻克渐冻症迈出了重要一步。
据介绍，神济昌华是由清华大学医学院教授贾怡昌基于团队十多年来在神经科学领域的基础科研成果，成立的创新药企，专注于神经系统疾病基因治疗。本次“渐冻症”研究纳入了1例病程超过24个月、疾病进展迅速急需治疗的渐冻症患者。这名患者生存期进入倒计时，并且国内外缺乏有效治疗药品。
此次完成试验的药物名为SNUG01，是一款以腺相关病毒（AAV）为载体、采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物。本次同情给药后3个月，受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面，患者疾病进展较前稳定，整体无显著再进展，肌电图结果、肌萎缩侧索硬化评分等指标均有改善趋势。不过，这款新药的长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。
北京大学第三医院樊东升教授表示，首例受试者用药情况稳定，部分关键性指标得到一定改善。本次研究作为国内首例渐冻症AAV基因治疗，对探索渐冻症新治疗方式有着重要意义。
