中国食品药品网讯 2021年是“十四五”规划开局之年，也是药品医疗器械审评审批制度改革的第七个年头（2015年—2021年），随着医药卫生体制改革的深入推进，药品医疗器械审评审批制度改革迎来新高潮。
药品方面，儿童罕见病药物利司扑兰口服溶液、国内首个特异性靶向MET激酶的小分子抑制剂赛沃替尼片以及多款我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药获批上市，为多种疾病治疗提供新的选择。
医疗器械方面，国内首个获得美国FDA、欧盟CE和日本PMDA认证的神经介入栓塞产品，首个国产伞状结构的可回收腔静脉滤器以及多款创新医疗器械在我国获批上市，为患者用械提供了更多选择。
202112月8日，我国首家获批的自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物上市，更是为丰富多彩的2021年添上了浓墨重彩的一笔。
这些创新产品背后，是一系列政策、法律配套文件的出台，一个个指导原则的发布实施，药品医疗器械审评审批制度改革正持续深入推进。
创新产品获批数量创新高
“审评审批制度改革红利持续释放，持续激发中国医药产业界的创新活力。”谈到持续推进的药品医疗器械审评审批制度改革，清华大学药学院教授杨悦表示。
在药品方面，截至12月10日，我国就已经批准上市30余个创新药，这一数字远超2020年全年审评审批通过的创新药数量（20个），刷新了我国创新药审评纪录。这些创新产品的获批上市是我国药品审评审批制度改革红利的直接体现。
在杨悦看来，过去一年，突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序这4条特殊审评通道的建立以及上市持许可有人制度（MAH）的深入落地实施对创新产品快速获批上市至关重要。“4条特殊评审通道的建立，在不同阶段提高创新产品的审评审批效能，鼓励研究开发具有临床价值和临床急需的产品。MAH制度的实施，实现了由企业生产许可与产品上市许可‘捆绑制’，向上市许可与生产许可分离的‘上市许可持有人制度’转型，这在一定程度上激发了新药研发企业（特别是中小型初创企业）的创新活力。”
在医疗器械方面，截至12月10日，有33个创新医疗器械获批上市，这一数字也早已超过2020年全年审评审批通过的创新医疗器械数量（26个），至此我国获批上市的创新医疗器械达到132个。
《创新医疗器械特别审查程序》和《医疗器械优先审批程序》的持续推进，为鼓励创新研究，促进新技术的推广和应用提供了支持，也为临床急需产品的获批上市开辟了特别通道。今年6月1日，新修订的《医疗器械监督管理条例》正式实施，随后《医疗器械注册与备案管理办法》《体外诊断试剂注册与备案管理办法》发布实施。新法规不仅吸收固化了医疗器械注册人制度、临床试验默示许可、拓展性临床试验、附条件批准制度等改革成果，更在创新产品注册程序、优先注册程序以及应急注册程序，创新医疗器械上市要求，科学高效审评审批程序等方面提出了更高的要求，为推动医疗器械高质量发展提供了有力的支撑。
在化妆品方面，新修订的《化妆品监督管理条例》（以下简称《条例》）对新原料管理方式进行了调整。由原来的“对所有新原料采取无差别化审批管理”改为“基于风险分类管理模式，对高风险新原料实施注册管理，对其他新原料实施备案管理。”《条例》实施后，仅在半年时间就陆续有N-乙酰神经氨酸等4个化妆品新原料的备案，而在2009年—2019年的10年间，我国获批的化妆品新原料仅4个。化妆品新原料上市时间大大缩短，为化妆品行业的创新发展注入了源头活水。
产品获批上市时间不断刷新纪录
审评审批制度改革进行到第七年，在制度框架确认的基础上，措施也越来越丰富，产品获批上市时间不断创造新纪录。
2021年4月30日，百济神州自主研发的抗癌新药帕米帕利胶囊通过优先审评审批程序附条件批准上市，为复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者提供了新的治疗选择。
“帕米帕利胶囊作为1类新药首次上市申请能够在不到10个月之内快速获批上市，创造了行业新纪录，我们为什么这么快？”百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军介绍，这背后得益于国家药品审评审批制度改革的一系列措施和举措，包括优化审评流程将串联流程改并联，即技术审评和临床/生产核查程序的平行化，以及各种加快审评审批机制的落地实施，使得整个药品审评审批的时间大大缩短，最终使企业和患者均受益于政策改革带来的红利。
“我们真的要给国家药监局以及各级药监系统的工作者们点赞！他们在这么短的时间内完成了这么多重大的事情，成果斐然，疫情时期更是加倍的不易。”闫小军激动地说。
杨悦也表示，审评审批程序的优化大大地提高了新药获批上市速度，特别是对一些具有临床价值的临床急需的药品。
“以治疗罕见病药物为例，对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请其审评时限为70天，是所有品类中最短的，这种快速的审评审批极大地满足了患者临床迫切需求。”杨悦举例介绍。
在医疗器械方面，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心（以下简称器审中心）从申请受理、任务分配、专业审评、检查检验等环节入手，多措并举提高审评审批效率。
“我们建立了40余个改革工作小组，各组分工明确，相互配合，完成整体的改革任务。”器审中心办公室负责人介绍，电子申报、智能分配、立卷审查、时限管理、流程优化、体系管理等等一系列举措显著地提高了审评审批的速度与效率。
医疗器械的审评审批时间也从“年”逐渐缩短到了“天”。2021上半年已通过创新审查上市的产品从公示到获批上市最快的仅用时97天。随着创新医疗器械审评审批流程不断优化，审评审批时间有望进一步缩短，产品上市获批时间将会不断刷新。
审评质量引领国际
在审批数量和审批时间不断突破的同时，审评质量也是各方重点关注。
“质量是药品医疗器械审评审批改革的另一重要层面。审评审批的科学性依赖于审评依据的严密性。”器审中心质量部负责人强调，构建质量管理体系是审评审批提质的重中之重。人员、项目、审评等方面，全部实施网格化、精细化管理，细化到点，细化到岗，在此思路指引下，器审中心不断完善覆盖各产品分类的医疗器械指导原则体系，健全更加严密的质量控制系统，审评管理体系更加科学高效，审评审批质量不断提升。
在杨悦看来，药品医疗器械审评审批改革要依法行政，法治先行。与法律配套的文件、规范的程序、严谨的标准、现代化的工具的应用是保证审评审批质量的前提。另外，药监部门加强与企业沟通交流，发布指南、指导原则，都是质量保证体系的重要举措。
据统计，2021年经国家药品监督管理局药品审评中心、器审中心起草修订、国家药监部门发布的指导原则、指南超100个。越来越多的指南和指导原则，使得监管部门和企业工作都有所依，极大了提升了产品上市效率。
此外，我国审评指导原则和指南与国际协调性不断增强，有些甚至引领国际。2021年，中国国家药监局再次当选为ICH管理委员会的成员。截至11月7日，我国已充分实施46个ICH指导原则，并持续积极开展ICH指导原则的转化实施等工作。
学界和业界高度肯定我国审评指导原则的不断完善。“ICH指导原则在国内的转化应用是非常顺畅、及时的，这表示我国药品审评审批更加国际化。”杨悦认为。
闫小军也表示，指导原则或相关指南是药物研发过程中对业界的一个指引，我们很多指南基本上都与ICH指南保持一致。这些指南的出台也让我们不管是扎根中国的研发还是全球的研发有共识性的技术依托，自然导引到不管是面对国内的注册申报还是全球的注册申报都可以顺利进行，这也是与国际接轨的重要表现。
在医疗器械方面，由我国组织完成的医疗器械临床评价文件得到国际医疗器械监管者论坛（IMDRF）全体成员一致认可并已发布。我国医疗器械标准国际标准转化率达90%以上。2021年8月，由我国提出并负责完成的首个疫情防控医疗器械国际标准项目《医用电气设备第2-90部分：高流量呼吸治疗设备的基本安全和基本性能专用要求》经国际标准化组织和国际电工委员会官网发布。该标准的发布，不仅反映了中国医疗器械技术创新能力的提升，更反映了国际标准化组织对我国制定国际标准的认可。
在中国推动药品审评审批制度改革的同时，一些在国际上通行的药品医疗器械管理制度也逐渐得到认可并在国内施行。修订《药品管理法》《医疗器械监督管理条例》《化妆品监督管理条例》明确了MAH制度、医疗器械注册人制度、化妆品注册人备案人制度，我国药品医疗器械审评审批制度改革持续深化，产业创新活力必将得到进一步激发。（付佳）
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