中国食品药品网讯（记者落楠） 12月3日，国家药监局药审中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，指导规范国内基因治疗产品非临床研究与评价和基因治疗类药物临床试验。3个指导原则均自发布之日起施行。
《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》阐述基因治疗产品非临床研究和评价的一般原则，既涉及非临床研究的内容，也从首次临床试验起始剂量、关键非临床研究两个方面阐述支持临床试验的非临床考虑。该指导原则适用于除基因修饰细胞以外的基因治疗产品，不适用于化学合成的寡核苷酸及其类似物、预防性疫苗。
《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》在《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认识，提出了对基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求。其内容从总体考虑、受试物、动物种属/模型选择、非临床有效性与概念验证、非临床药代动力学、非临床安全性以及对特定类型基因修饰细胞产品的特殊考虑等方面进行阐述。
《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》是对基因治疗产品开展长期随访临床研究相关技术问题的建议和推荐。其内容涉及基因治疗产品长期随访临床研究设计，讨论长期随访的观察目的、考虑要素、设计实施以及不同基因治疗产品的特殊考虑；提出上市后长期监测计划的实施建议，建议申办方在递交新药上市申请（NDA）之前与药品审评部门沟通是否需要开展上市后长期随访临床研究，如需要开展则在NDA申报时提供上市后研究或临床试验的方案，还建议申办方在NDA审评过程中与药品审评部门沟通上市后风险管理计划的具体内容。
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(责任编辑：宋佳薇)
