转自：药融圈
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注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
3月剂型，中枢性性早熟适应症
药融云数据，www.pharnexcloud.com显示：注射用双羟萘酸曲普瑞林15mg（达菲林®三月剂型）是由益普生公司研发的长效促性腺激素释放激素类似物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa），于2023年3月7日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准用于中枢性性早熟（Central precocious puberty，CPP）的治疗，受理号JXHS2200066。
三月剂型于2019年被国家纳入第三批鼓励研发申报儿童药品清单，2022年被纳入国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评品种名单。据悉：曲普瑞林三月剂型以其快速抑制，平稳高效的优势，与一月剂型疗效及安全性相当，可减少注射次数。
本次基于双羟萘酸曲普瑞林中国临床研究结果（ D-CN-52014-243）、国外关键研究（ 2-54-52014-143） 及随访研究（ 2-54-52014-159），支持双羟萘酸曲普瑞林在中国新增适应症申请。
海外+中国临床试验
这是一项评估曲普瑞林 3 个月制剂用于治疗中国中枢性性早熟患儿的疗效和安全性的开放性、多中心、单臂研究（研究编号：D-CN-52014-243）。主要目的评估曲普瑞林 3 个月缓释制剂用于治疗中国中枢性性早熟（ CPP）患儿时在第 3 个月促黄体生成素（ LH）水平受抑降至青春期前水平（定义为静脉注射（ i.v.）促性腺激素释放激素（ GnRH）激发后LH 峰值≤ 3 IU/L）方面的疗效。次要终点包括激素水平评价，包括第6 个月时 GnRH 激发试验中的 LH 反应受到抑制的疗效、 3 个月和第 6 个月时 GnRH 激发试验的 FSH 反应、 3M 及 6M 的 LH 及 FSH 水平、性激素水平。非激素评价指标包括性成熟状态、生长参数等。关键入组标准为诊断为 CPP 证据， 开始接受曲普瑞林治疗时， 女童小于 9 岁，男童小于10 岁，体重至少达到 20 kg。
本研究在中国 6 家研究中心开展，共入组 32 例受试者，包括 29 例女童及 3 例男童。开始治疗时的患儿中位年龄为 8.0 岁（范围：5-9 岁）。基线期 ITT 人群中的受试者为 II 型（ 43.8%）或 III 型（ 50.0%）乳房/生殖器发育阶段；84.4%的受试者为 I 型阴毛发育阶段， 上述根据Tanner 分期法评估的结果， 骨龄和实际年龄一年内的平均差异为 2.80年。GnRH 激发试验中 LH 呈现青春期反应（激发后 LH 峰值≥ 5 IU/L），此外其他指标包括性激素水平、性器官发育指标等符合该类患儿的诊断。
审评报告
中枢性性早熟（CPP）是由于下丘脑-垂体-性腺（HPG）轴功能提前启动，促性腺激素释放激素（GnRH）增加，促使黄体生成素（LH）和卵泡激素（FSH）分泌增多，导致性腺发育并分泌性激素，使内、外生殖器发育和第二性征提前呈现。不同种族CPP的发病率和患病率各不相同，但全球多国呈现青春发育启动年龄提前，CPP发病率逐年提高的趋势。
附，分享：
| 药品信息 | |||
| 受理号: | JXHS2200066 | 药品名称: | 注射用双羟萘酸曲普瑞林 |
| 药品类型: | 化药 | 注册分类: | 5.1 |
| 承办日期: | 2022-08-12 | 公示日期: | 2023-10-17 |
| 企业名称: | 无;益普生（天津）医药商贸有限公司;无 | ||
| 相关附件信息 | |||
| 附件1：注射用双羟萘酸曲普瑞林(JXHS2200066)申请上市技术审评报告 .pdf | |||
| 附件2：JXHS2200066_说明书_注射用双羟萘酸曲普瑞林_.pdf | |||
曲普瑞林 3 个月制剂使用注意事项：
中枢性性早熟（ 8 岁前的女孩和 10 岁前的男孩）。体重超过 20 kg 的儿童：肌注，一次 15mg (1支)，每 3 个月注射一次。在接近男童和女童的青春期生理年龄时应停止治疗，建议在骨龄超过 12-13 岁的女童中不应再继续治疗。有关男童中根据骨龄停止治疗的最佳时间的现有数据有限，但建议在骨龄为 13-14 岁的男童停止治疗。
关于益普生
益普生集团成立于1929年，从家族企业到上市集团，我们已走过90余年的历史。作为全球性生物制药公司，益普生专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域的变革性药物。集团在全球30个国家直接设立了商业公司。目前益普生在全球范围内拥有约5000名员工，4个研发中心和4个药品开发基地。我们致力于延长患者的生命并改善患者的生活。2022年，益普生总销售额超过30亿欧元。益普生的研发中心专注于打造创新和差异化技术平台，位于领先的生物技术和生命科学中心（法国巴黎萨克雷，英国牛津，美国剑桥和中国上海）。益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生集团的更多信息，请访问www.ipsen.com。
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）、六大适应症携手创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
参考：
NMPA/CDE
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露；
www.ipsen.com；
https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c;
https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=1e7813b369998b45e2f56a1b9920dce6;
中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组, 中华儿科杂志编辑委员会. 中枢性性早熟诊断与治疗专家共识（2022） [J] . 中华儿科杂志, 2023, 61(1) : 16-22. doi: 10.3760/cma.j.cn112140-20220802-00693；
国外临床研究证据回顾：曲普瑞林3月剂型治疗中枢性性早熟的安全性及有效性；https://mp.weixin.qq.com/s/8YX_RbCvUOID_VT1JOM-yQ；等等。
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